Biopolym. Cell. 2015; 31(4):243-248.
http://dx.doi.org/10.7124/bc.0008E7
Огляди
CRISPR/Cas9 технологія для цільового редагування геному
1, 3Ломов Н. А., 1, 3Борунова В. В., 1, 2, 3Рубцов М. А.
  1. Московський державний університет імені М. В. Ломоносова
    Ленінські гори, 1/12, Москва, Російська Федерація, 119991
  2. Перший Московський Державний Медичний Університет ім. І. М. Сеченова МОЗ Росії
    вул. Трубецька, д. 8, стор. 2, Москва, Російська Федерація, 119991
  3. LIA 1066 Об'єднана французько-російська лабораторія з дослідження раку
    Вільжюіф, Франція-Москва, Російська Федерація

Abstract

CRISPRs (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – послідовності в геномі прокариот, які складаються з коротких повторів, що перемежовуються унікальними послідовностями. Це система бактеріальної захисту від вірусної ДНК. Молекулярні компоненти даної системи з 2013 року використовуються як інструмент редагування еукаріотічесого геному, хоча дана технологія і має деякі обмеження і недоліки. У даному огляді ми торкнемося історію застосування системи CRISPR / Cas9 і обговоримо можливості, які дана технологія надає для дослідження і лікування різних захворювань.
Keywords: CRISPR/Cas9, тагретінг генома, редагування геному, персоналізована терапія, хромосомні транслокації, репарація ДНК
Повний текст: (PDF, англійською)

References

[1] Ishino Y, Shinagawa H, Makino K, Amemura M, Nakata A. Nucleotide sequence of the iap gene, responsible for alkaline phosphatase isozyme conversion in Escherichia coli, and identification of the gene product. J Bacteriol. 1987;169(12):5429-33.
[2] Bolotin A, Quinquis B, Sorokin A, Ehrlich SD. Clustered regularly interspaced short palindrome repeats (CRISPRs) have spacers of extrachromosomal origin. Microbiology. 2005;151(Pt 8):2551-61.
[3] Makarova KS, Grishin NV, Shabalina SA, Wolf YI, Koonin EV. A putative RNA-interference-based immune system in prokaryotes: computational analysis of the predicted enzymatic machinery, functional analogies with eukaryotic RNAi, and hypothetical mechanisms of action. Biol Direct. 2006;1:7.
[4] Barrangou R, Fremaux C, Deveau H, Richards M, Boyaval P, Moineau S, Romero DA, Horvath P. CRISPR provides acquired resistance against viruses in prokaryotes. Science. 2007;315(5819):1709-12.
[5] Deltcheva E, Chylinski K, Sharma CM, Gonzales K, Chao Y, Pirzada ZA, Eckert MR, Vogel J, Charpentier E. CRISPR RNA maturation by trans-encoded small RNA and host factor RNase III. Nature. 2011;471(7340):602-7.
[6] Jinek M, Chylinski K, Fonfara I, Hauer M, Doudna JA, Charpentier E. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science. 2012;337(6096):816-21.
[7] Cong L, Ran FA, Cox D, Lin S, Barretto R, Habib N, Hsu PD, Wu X, Jiang W, Marraffini LA, Zhang F. Multiplex genome engineering using CRISPR/Cas systems. Science. 2013;339(6121):819-23.
[8] Mali P, Yang L, Esvelt KM, Aach J, Guell M, DiCarlo JE, Norville JE, Church GM. RNA-guided human genome engineering via Cas9. Science. 2013;339(6121):823-6.
[9] Jinek M, East A, Cheng A, Lin S, Ma E, Doudna J. RNA-programmed genome editing in human cells. Elife. 2013;2:e00471.
[10] Bibikova M, Beumer K, Trautman JK, Carroll D. Enhancing gene targeting with designed zinc finger nucleases. Science. 2003;300(5620):764.
[11] Christian M, Cermak T, Doyle EL, Schmidt C, Zhang F, Hummel A, Bogdanove AJ, Voytas DF. Targeting DNA double-strand breaks with TAL effector nucleases. Genetics. 2010;186(2):757-61.
[12] Ye L, Wang J, Beyer AI, Teque F, Cradick TJ, Qi Z, Chang JC, Bao G, Muench MO, Yu J, Levy JA, Kan YW. Seamless modification of wild-type induced pluripotent stem cells to the natural CCR5Δ32 mutation confers resistance to HIV infection. Proc Natl Acad Sci U S A. 2014;111(26):9591-6.
[13] Kabadi AM, Ousterout DG, Hilton IB, Gersbach CA. Multiplex CRISPR/Cas9-based genome engineering from a single lentiviral vector. Nucleic Acids Res. 2014;42(19):e147.
[14] Lieber MR, Gu J, Lu H, Shimazaki N, Tsai AG. Nonhomologous DNA end joining (NHEJ) and chromosomal translocations in humans. Subcell Biochem. 2010;50:279-96.
[15] Blasco RB, Karaca E, Ambrogio C, Cheong TC, Karayol E, Minero VG, Voena C, Chiarle R. Simple and rapid in vivo generation of chromosomal rearrangements using CRISPR/Cas9 technology. Cell Rep. 2014;9(4):1219-27.
[16] Heckl D, Kowalczyk MS, Yudovich D, Belizaire R, Puram RV, McConkey ME, Thielke A, Aster JC, Regev A, Ebert BL. Generation of mouse models of myeloid malignancy with combinatorial genetic lesions using CRISPR-Cas9 genome editing. Nat Biotechnol. 2014;32(9):941-6.
[17] Chen C, Liu Y, Rappaport AR, Kitzing T, Schultz N, Zhao Z, Shroff AS, Dickins RA, Vakoc CR, Bradner JE, Stock W, LeBeau MM, Shannon KM, Kogan S, Zuber J, Lowe SW. MLL3 is a haploinsufficient 7q tumor suppressor in acute myeloid leukemia. Cancer Cell. 2014;25(5):652-65.
[18] Ran FA, Hsu PD, Wright J, Agarwala V, Scott DA, Zhang F. Genome engineering using the CRISPR-Cas9 system. Nat Protoc. 2013;8(11):2281-308.
[19] Swiech L, Heidenreich M, Banerjee A, Habib N, Li Y, Trombetta J, Sur M, Zhang F. In vivo interrogation of gene function in the mammalian brain using CRISPR-Cas9. Nat Biotechnol. 2015;33(1):102-6.
[20] Merkle FT, Neuhausser WM, Santos D, Valen E, Gagnon JA, Maas K, Sandoe J, Schier AF, Eggan K. Efficient CRISPR-Cas9-mediated generation of knockin human pluripotent stem cells lacking undesired mutations at the targeted locus. Cell Rep. 2015;11(6):875-83.
[21] Wu Y, Liang D, Wang Y, Bai M, Tang W, Bao S, Yan Z, Li D, Li J. Correction of a genetic disease in mouse via use of CRISPR-Cas9. Cell Stem Cell. 2013;13(6):659-62.
[22] Ding Q, Strong A, Patel KM, Ng SL, Gosis BS, Regan SN, Cowan CA, Rader DJ, Musunuru K. Permanent alteration of PCSK9 with in vivo CRISPR-Cas9 genome editing. Circ Res. 2014;115(5):488-92.
[23] Long C, McAnally JR, Shelton JM, Mireault AA, Bassel-Duby R, Olson EN. Prevention of muscular dystrophy in mice by CRISPR/Cas9-mediated editing of germline DNA. Science. 2014;345(6201):1184-8.
[24] Wang J, Quake SR. RNA-guided endonuclease provides a therapeutic strategy to cure latent herpesviridae infection. Proc Natl Acad Sci U S A. 2014;111(36):13157-62.
[25] Schwank G, Koo BK, Sasselli V, Dekkers JF, Heo I, Demircan T, Sasaki N, Boymans S, Cuppen E, van der Ent CK, Nieuwenhuis EE, Beekman JM, Clevers H. Functional repair of CFTR by CRISPR/Cas9 in intestinal stem cell organoids of cystic fibrosis patients. Cell Stem Cell. 2013;13(6):653-8.
[26] Yui S, Nakamura T, Sato T, Nemoto Y, Mizutani T, Zheng X, Ichinose S, Nagaishi T, Okamoto R, Tsuchiya K, Clevers H, Watanabe M. Functional engraftment of colon epithelium expanded in vitro from a single adult Lgr5⁺ stem cell. Nat Med. 2012;18(4):618-23.
[27] Liang P, Xu Y, Zhang X, Ding C, Huang R, Zhang Z, Lv J, Xie X, Chen Y, Li Y, Sun Y, Bai Y, Songyang Z, Ma W, Zhou C, Huang J. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein Cell. 2015;6(5):363-72.
[28] Iyer V, Shen B, Zhang W, Hodgkins A, Keane T, Huang X, Skarnes WC. Off-target mutations are rare in Cas9-modified mice. Nat Methods. 2015;12(6):479.
[29] Paulis M, Castelli A, Lizier M, Susani L, Lucchini F, Villa A, Vezzoni P. A pre-screening FISH-based method to detect CRISPR/Cas9 off-targets in mouse embryonic stem cells. Sci Rep. 2015;5:12327.
[30] Tsai SQ, Zheng Z, Nguyen NT, Liebers M, Topkar VV, Thapar V, Wyvekens N, Khayter C, Iafrate AJ, Le LP, Aryee MJ, Joung JK. GUIDE-seq enables genome-wide profiling of off-target cleavage by CRISPR-Cas nucleases. Nat Biotechnol. 2015;33(2):187-97.
[31] Ran FA, Hsu PD, Lin CY, Gootenberg JS, Konermann S, Trevino AE, Scott DA, Inoue A, Matoba S, Zhang Y, Zhang F. Double nicking by RNA-guided CRISPR Cas9 for enhanced genome editing specificity. Cell. 2013;154(6):1380-9.
[32] Maruyama T, Dougan SK, Truttmann MC, Bilate AM, Ingram JR, Ploegh HL. Increasing the efficiency of precise genome editing with CRISPR-Cas9 by inhibition of nonhomologous end joining. Nat Biotechnol. 2015;33(5):538-42.