Biopolym. Cell. 2024; 40(3):228-228.
Хроніка та інформація
Інженер-конструктор-рекомбінази для терапевтичного редагування геному
1Бухгольц Ф.
  1. Дрезденський технічний університет
    8, СервісСентерСтадіз, Дрезден, Німеччина, 01062

Abstract

Мета. Ми прагнемо розробити Y-SSR, щоб зробити їх придатними для терапевтичного редагування геному. Перепрограмуючи їхню специфічність зв'язування ДНК для впливу на геномні послідовності людини, ми прагнемо вирізати, інтегрувати, інвертувати або замінювати послідовності ДНК для розробки лікувальних методів лікування генетичних захворювань. Висновки. Розробка ZFD-залежних рекомбіназ забезпечує потужний інструмент для додатків редагування геному, який поєднує простоту націлювання ZFD з точністю редагування SSR. Наші дослідження значно прискорюють створення високоефективних і точно спрямованих дизайнерських рекомбіназ. Зокрема, злиття неспецифічної рекомбінази, керованої зв'язуванням ZFD, з передбачуваним цільовим сайтом вводить нову концепцію для розробки інструментів точного редагування геному. Цей підхід розширює репертуар доступних методів для точних генетичних модифікацій, маючи багатообіцяючі наслідки для різноманітних наукових та біомедичних застосувань. Ми очікуємо, що розроблений підхід може бути адаптований до інших ДНК-зв'язуючих доменів та інших ферментів, що модифікують ДНК. У разі успіху ця концепція відкриє захоплюючі перспективи для гнучкої, безперебійної та точної хірургії геному.
Keywords: терапевтичне редагування ДНК, система Cre-loxP